近日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)一款罕見(jiàn)病用藥新增適應(yīng)癥。翰森制藥旗下創(chuàng)新藥伊奈利珠單抗注射液（商品名：昕越）獲批準(zhǔn)新增適應(yīng)癥：與常規(guī)治療藥物聯(lián)合，用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）或抗肌肉特異性酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽(yáng)性的成人全身型重癥肌無(wú)力（gMG）患者。這是昕越在中國(guó)獲批的第三項(xiàng)罕見(jiàn)病適應(yīng)癥，此前已覆蓋視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）、免疫球蛋白G4相關(guān)性疾?。↖gG4 RD）兩大罕見(jiàn)病領(lǐng)域。

全身型重癥肌無(wú)力是一種罕見(jiàn)的慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，因神經(jīng)肌肉接頭傳遞功能障礙引發(fā)，以骨骼肌波動(dòng)性無(wú)力、易疲勞為核心特征，可累及眼肌、吞咽肌及呼吸肌，重癥患者可能因呼吸衰竭危及生命。

昕越為靶向CD19的B細(xì)胞耗竭劑，此次獲批基于全球關(guān)鍵性Ⅲ期MINT研究的積極結(jié)果：伊奈利珠單抗對(duì)AChR+和MuSK+重癥肌無(wú)力患者，均展現(xiàn)出具有臨床意義與統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的療效。相關(guān)研究成果先后發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》，并入選2025年美國(guó)神經(jīng)病學(xué)會(huì)（AAN）年會(huì)最新突破性口頭報(bào)告。