科技日報北京6月2日電 （記者劉霞）一項由英國倫敦大學(xué)學(xué)院科學(xué)家參與的研究帶來驚喜：數(shù)名患者接受了一種全新的基因編輯療法，僅需單次輸注，便能大幅降低“壞”膽固醇。這一進(jìn)展凸顯出該療法作為高膽固醇“一次性”解決方案的巨大潛力，有望讓病人告別長期用藥，從而顯著降低心臟病風(fēng)險。早期試驗結(jié)果發(fā)表于新一期《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。

心臟病發(fā)作和中風(fēng)背后的元兇，往往就是高水平的“壞”膽固醇——低密度脂蛋白（LDL）膽固醇。多達(dá)一半的患者在開始用藥后一年內(nèi)，便因種種原因停藥，有些人則因副作用而卻步。

此次研究的主角，是一種名為VERVE-102的新療法。它僅通過一次性靜脈輸注，便能精準(zhǔn)關(guān)閉指導(dǎo)肝臟生成PCSK9蛋白的基因。這種PCSK9蛋白平常會阻礙機(jī)體清除血液中的LDL膽固醇。而那些天生攜帶該基因失活版本的人，一生膽固醇水平都很低，患心臟病的風(fēng)險也遠(yuǎn)低于常人。新療法旨在借由一次治療，復(fù)刻這份天然的“護(hù)身符”。

試驗共納入35名患有遺傳性高膽固醇血癥或早發(fā)冠狀動脈疾病的成年患者。結(jié)果顯示：在最高劑量下，該療法將LDL膽固醇水平降低了62%。部分參與者接受了長達(dá)18個月的隨訪，降脂效果依然持續(xù)。最高劑量組并未出現(xiàn)嚴(yán)重副作用，僅有少數(shù)受試者出現(xiàn)輕微的輸注反應(yīng)，以及一過性的肝功能指標(biāo)輕微波動。